Jest pozytywna opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w sprawie nowego leku Kisunla (donanemab)przeznaczonego do leczenia wczesnej fazy choroby Alzheimera. Ta rekomendacja to ostatni krok przed decyzją Europejskiej Agencji Leków (EMA). Jeśli EMA wyda zgodę, lek trafi na europejski rynek.
Jest on już dostępny dla pacjentów w Stanach Zjednoczonych, Japonii, Chinach, Korei Południowej, Hongkongu i Izraelu. Europejczycy musieli poczekać dłużej. Rok temu opinia CHMP była negatywna – przeważyły działania niepożądane leku zauważone w fazie badań klinicznych u grupy pacjentów. Po ponownym rozpatrzeniu w lipcu tego roku, komisja zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Kisunla (donanemab), przeznaczonego do leczenia wczesnej fazy choroby Alzheimera osobom dorosłym, które nie mają kopii genu ApoE4, określonej formy genu dla białka apolipoproteiny E, lub osobom, które mają tylko jedną kopię genu. To u tej grupy pacjentów lek mógł powodować groźne działania niepożądane, m.in. obrzęk mózgu i mikrokrwawienia.
Ze stosowaniem nowego leku wiąże się wielkie nadzieje. Badania kliniczne wykazały u objętych nimi pacjentów 27-procentową redukcję pogorszenia klinicznego po 18 miesiącach leczenia.
Jak działa lek?
Nowy lek jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko złogom białka beta-amyloidu. Białko beta-amyloidu powstaje w kilku etapach: najpierw z białka prekursorowego (APP) w wyniku cięcia przez enzymy alfa- i gamma-sekretazę powstają pojedyncze włókna, które łączą się w pewne konfiguracje (oligomery i fibryle), a ostatecznym „produktem” jest tzw. blaszka starcza (jej głównym składnikiem jest właśnie beta-amyloid), która blokuje i wpływa na pogorszenie funkcjonowania mózgu, uszkadzając neurony. Nowa terapia działa na tę blaszkę starczą, łącząc się z beta-amyloidem, i pozwala na rozkładanie tego patologicznego białka i usuwanie go z mózgu. Środek podawany jest dożylnie, raz na miesiąc. Wlew trwa około godziny.
– Co bardzo ważne, nowe leki nie są przeznaczone dla każdej osoby cierpiącej na chorobę Alzheimera. To grupa leków dla osób na bardzo wczesnym etapie tej choroby – podkreśla prof. Joanna Siuda, kierująca Oddziałem Neurologii z Pododdziałem Udarowym w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym im. prof. Kornela Gibińskiego w Katowicach oraz kierownik Katedry Neurologii na Śląskim Uniwersytecie Medycznym.
Postać genetyczna s sporadyczna
Większość diagnozowanych przypadków choroby Alzheimera to tak zwana postać sporadyczna, czyli taka, która ma podłoże wieloczynnikowe, ale nie ma bezpośredniego czynnika genetycznego. Jeżeli w rodzinie pojawia się rozpoznanie choroby Alzheimera, nie jest to równoznaczne z tym, że w tej rodzinie występuje genetyczna postać choroby.
– Geny sprawcze warunkują zachorowanie, znamy trzy takie geny. Jeśli jesteśmy nosicielami mutacji w obrębie któregoś z genów czynnika ryzyka, na przykład APOE4, ryzyko naszego zachorowania rośnie, ale nie jest stuprocentowe. Choroba Alzheimera może być uwarunkowana genetycznie, niemniej jednak większość to przypadki sporadyczne – wyjaśnia prof. Joanna Siuda.
Jak podkreśla prof. Siuda, na obecnym etapie wiedzy medycznej lekarze są w stanie bardzo wcześnie rozpoznać chorobę Alzheimera: – Najnowsze kryteria choroby Alzheimera pozwalają postawić rozpoznanie na etapie przedklinicznym, to znaczy pacjent nie ma jeszcze objawów choroby, nie ma otępienia, a już możemy powiedzieć, że dana osoba najprawdopodobniej zachoruje. Kluczowe są biomarkery, to one pozwalają na rozpoznanie tzw. biologicznej choroby Alzheimera. Są to: obniżone stężenie białka beta-amyloidu i podwyższone stężenie patologicznie uformowanego białka tau (hyperfosforylowane białko tau) w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Wczesna diagnoza jest ważna
Chorobę Alzheimera, związaną z nieuleczalnym i postępującym procesem neurodegeneracyjnym, który prowadzi do śmierci pacjenta, po raz pierwszy opisał w roku 1906 niemiecki neuropatolog Alois Alzheimer. Według danych Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Funduszu Zdrowia ok. 550-650 tys. Polaków ma jedną z chorób otępiennych, z czego 2/3 przypadków to choroba Alzheimera (ok. 360-470 tys. osób). Zaledwie ok. 18-20 proc. chorych ma postawioną diagnozę lekarską. Tymczasem wczesna diagnoza jest jedyną szansą na spowolnienie choroby.
